ГМО-кожа для «ребенка-бабочки»

Врачи из Рурского университета в Бохуме (Германия) успешно пересадили кожу из генномодифицированных клеток ребенку с тяжелой формой буллезного эпидермолиза. Такой метод лечения для ребенка с «синдромом бабочки» применяется впервые в мире.

Семилетний Хасан к моменту операции по пересадке кожи потерял до 60% эпидермиса. Ребенок страдал так называемым «синдромом бабочки» — буллезным эпидермолизом. Это редкое генетическое заболевание, при котором из-за малейшего воздействия на коже ребёнка возникают пузыри, и кожа отслаивается, оставляя открытую рану. Мальчику ничего не помогало — все методы консервативной и хирургической терапии потерпели неудачу. Перед началом экспериментального лечения он весил 17 кг и страдал от сильного сепсиса.

Предложенный врачами из Рурского университета метод заключался в выращивании новой кожи в пробирке. Они взяли из нижних слоев эпидермиса ребенка стволовые клетки и редактировали их ДНК. После этого генетически модифицированные стволовые клетки культивировали в лаборатории и превратили в трансгенные трансплантаты, которые затем пересадили пациенту.

Всего было пересажено 0,94 квадратных метра эпидермиса — трансплантаты понадобились, чтобы закрыть дефекты на руках и ногах, на спине, животе и шее мальчика. После первой трансплантации в октябре 2015 года состояние пациента начало улучшаться. Трансгенные стволовые клетки образовали новый эпидермис с неповрежденными связывающими белками во всех трансплантированных областях. В феврале 2016 года мальчика выписали. Сейчас, спустя почти два года после начала экспериментальной терапии, он посещает школу и ведет активный образ жизни. Однако врачи продолжают наблюдать за его состоянием.

По данным международной медицинской команды, Хасан — первый пациент во всем мире, который лечился пересадкой кожи из трансгенных эпидермальных стволовых клеток. «Этот подход имеет огромный потенциал для исследований и разработки новых методов лечения буллезного эпидермолиза, а также других заболеваний и травм, вызывающих большие дефекты кожи», — отмечают медики. Отчет о инновационном методе лечения опубликован в Nature, кратко о нем сообщает ScienceDaily.

Справка

У каждого человека вся кожа состоит из двух слоев: внешнего и внутреннего. Первый носит название «эпидермис», а второй – «дерма». При нормальном развитии эти слои объединены между собой с помощью специального склеивающего состава. Такая здоровая кожа надежно защищает человека от неблагоприятных условий внешней среды с первых дней жизни.

В случае отсутствия такого склеивания верхний слой кожи, при малейшем прикосновении, начинает приносить боль, а при небольшом нажатии покрывается пузырями и отслаивается от внутреннего слоя. Такое заболевание проявляется сразу после рождения и преследует человека до конца жизни. Носит оно название «врожденный буллезный эпидермолиз».

В России таким детям помогает фонд «Дети-бабочки». В фонде сейчас зарегистрировано более 300 детей-бабочек со всей России.

Лекарства для больных стоят очень дорого — каждый месяц приходится тратить не менее 50 тысяч рублей. В 2016 году фонд сумел направить 125 детям с буллезным эпидермолизом жизненно необходимые им перевязочные материалы, средства ухода и специальное белковое питание на общую сумму более 15 миллионов рублей.